一种实验性药物有望遏制帕金森症

小鼠测试效果显著 人类临床试验年内开始

2018年07月06日15:20  来源:科技日报
 
原标题:一种实验性药物有望遏制帕金森症

  美国约翰·霍普金斯大学研究人员开发出一种名为NLY01的实验性药物,可以有效缓解小鼠帕金森症症状。他们表示,如果该药能在人类临床试验中取得成功,可能成为帕金森症的主要治疗手段之一。

  研究人员在《自然·医学》杂志上发表研究报告称,NLY01通过结合某些细胞表面所谓的胰高血糖素样肽-1受体发挥作用。人类脑细胞培养物和活体小鼠模型实验结果表明,该药能够阻断帕金森症标志性的脑细胞降解,从而有效缓解帕金森症病情。

  在人类脑细胞培养物实验中,研究人员发现,NLY01能够关闭人类小胶质细胞的激活信号,防止健康星形胶质细胞转化为具有破坏性的星形胶质细胞。激活的破坏性星形胶质细胞会吞噬大脑细胞间的连接并导致神经元死亡,诱发帕金森症。

  在随后的在小鼠实验中,研究人员为小鼠注射了α突触核蛋白(帕金森症的主要驱动蛋白质),并用NLY01处理了其中的10只小鼠。他们发现,注射了α突触核蛋白但未获NLY01处理的小鼠在行为测试中显示出明显的运动神经元损伤,而经NLY01处理过的小鼠则保持了正常的身体机能,并且没有损失多巴胺神经元,这表明NLY01阻止了小鼠帕金森症的发展。

  在另一项小鼠实验中,研究人员使用经基因工程改造的小鼠来自然产生更多的人类α突触核蛋白,这一做法通常用于建立人类家族遗传性帕金森症模型。在正常情况下,这些转基因小鼠会在387天内死亡,但接受NLY01治疗的20只小鼠的寿命被延长了120天以上,它们的大脑几乎没有帕金森症的神经退行特征。

  研究人员表示,小鼠实验结果让他们有理由期望NLY01能够在相对较短的时间内对帕金森症患者产生积极影响。他们预计,将在年内开始该药的人类临床试验,如果取得成功,该药可能成为针对帕金森症的主要治疗手段之一。(记者刘海英)

(责编:张喜艳、邹慧)

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