白血病患者的救命药贵上天 有志者:把200多万的CAR-T药做到30万以下

2019年12月02日08:27  来源:科技日报
 
原标题:把200多万的CAR-T药做到30万以下

  “一种药,只有有钱人才用得起,那它也仅仅是一种药,或仅仅是一种好药,对公众是没有意义的。”华道(上海)生物医药有限公司董事长余学军的开场白,令午后略显萎靡的会场气氛为之一振。

  第十九届中国生物制品年会暨中国生物技术百年纪念大会11月29日在京举行,下午的“细胞治疗与基因治疗”分会场居然一席难求,记者也是坐在场边的台阶上听完了全场。

  余学军所说“只有有钱人才用得起”的药,是指CAR-T药,类似一个普通“战士”变身“超级战士”的故事。CAR-T细胞疗法,学名嵌合抗原受体T细胞疗法,普通人读起来十分拗口的这一名词,是一种新型精准靶向肿瘤细胞治疗技术。说白了,就是把人体内T细胞(白细胞之一种)分离取出,通过基因工程技术激活T细胞杀死肿瘤细胞的嵌合抗体(CAR),成为CAR-T细胞;体外培养扩增并回输人体,用来专门识别、杀灭体内肿瘤细胞,达到治疗恶性肿瘤的目的。

  在长海医院干了多年血液科医生的余学军,就有这样一个白血病病例,一个跟他女儿年龄相仿的花季少女“Spring.Guan”。在绝大多数绝望而无助的白血病人中,Spring.Guan是幸运的:她的家庭为她负担了昂贵的化疗+骨髓移植;之后两次复发(异基因骨移后复发率20%—30%),长海医院为她免费进行CAR-T疗法,现基本治愈,重返校园。但她却又是不幸的:仅化疗+骨移,家里就背上了75万元巨债。

  所以,“我们这一行,没有病人朋友”。病人要么没钱医治,等死、死去;要么治愈、未愈,倾家荡产,几乎没有例外。

  CAR-T疗法到底有多贵?

  对于这个“所有人的第一反应”,余学军介绍,世界上目前仅有两家美国公司供应CAR-T药,价格分别为:诺华47.5万美元/次治疗,折合人民币330万元;凯特37.3万美元/次治疗,折合人民币约260万元。200万元以上的治疗费用,对现阶段绝大多数患者而言,最可能的选择“还是死了算了”。

  到底贵在哪?

  余学军用另一个发问作答:目前CAR-T疗法所有的设备、所有的试剂、所有的耗材,“哪一样不是进口的?”

  接下来一连串发问更为尖锐而现实:这样的药,对于普通人,“有几个人能治疗得起?”对于国家,“医保又是否能承受得起?”

  考虑到250万元/设备,30人份/年/设备,“你要买多少台设备?”

  考虑到一次性耗材、试剂8万—10万元/人份制备,“买得起、用得起吗?”

  再考虑到CAR-T细胞液氮(-190℃)储存、CAR慢病毒-80℃冷链运输、医院终端临时储存等外部条件,不超过4小时的运输半径,决定了全国要建若干个区域中心。“需要买多少台套系统?”

  给患者那种感觉,如同濒临淹死之人,看到近在咫尺的援手、手上却写着一份承受不起的要价——还不如没有这只手!

  唯一的解决之道,在于CAR-T细胞全产业链技术创新(国产化)与药品的亲民化、可医保化。这,也正是余学军此次演讲稿的标题。

  以“做中国老百姓用得起的细胞药物”为目标,“余大夫”成了“余总”。

  他带领他的团队,正走在“开创中华CAR-T成药之道”上,这是一个将成本做到“极致”的过程:全自动全封闭CAR-T细胞生产设备,将价格降到1/20—1/30;带信息储存和自动加注功能的个性化CAR-T细胞液氮转运设备,将价格降到1/10—1/15;医院终端CAR-T细胞临时储存柜,将改变国外CAR-T药厂建在机场旁边(随时发运)的模式,省去交通费、人工费;CAR-T细胞制备一次性耗材自主化,替代进口耗材,将价格降到1/20—1/30;与风投公司联合开发生产符合GMP(国家药品认证规范)的临床级试剂、刺激因子,再降成本60%—70%。

  目前,首个国产化CAR-T细胞药物已获批开展临床I期试验,让CAR-T成为一种“亲民的、医保可支付得起的”细胞药物前景可期。(记者 瞿剑)

(责编:王艳、赵怡)

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